---

低劑量（liàng）亞砷酸/維（wéi）A酸方案用（yòng）於兒童MDS患者的治（zhì）療

2020-07-20 11:18:00

---

目前，能（néng）夠治愈MDS的唯一方法是造血幹細胞移植(HSCT) ，兒童MDS HSCT的3年無病（bìng）生存時間(DFS)約50%，而HSCT的治療時機尚存爭議。對暫時不能進行（háng）HSCT的兒童MDS患者的治療目標，是以降低惡性克（kè）隆細胞的異常造血、避免（miǎn）其向高危險度轉化（huà）、改善疾病自然（rán）過（guò）程和改善生（shēng）活質量為主要治療（liáo）目標。
方法:
該研究納入哈（hā）爾濱市第一醫院血（xuè）液兒科住院的14 例MDS患（huàn）兒（ér），其中（zhōng）6例為非初診治療病（bìng）例（lì），既往均（jun1）曾長期間斷應用（yòng）CsA等藥（yào）物治療。其中11例RCC患兒（ér）的初始治療采（cǎi）用低劑量ATO/ATRA的誘導緩（huǎn）解方案治療。ATO注射液0.08 mg/kg靜點，1次/d(最多不超過5mg/d），d1-28；ATRA片（山東正能量网站www正能量免费观看製藥）10-20mg/m2/d，分兩次口服，d1-28。3例RAEB患兒在ATO、ATRA單藥或聯合誘導緩解方案的基礎上，同時聯合應（yīng）用低劑（jì）量Ara-C 5-10mg/m2/d(最多不（bú）超過（guò）10mg/m2/d) 皮（pí）下注射或靜點，d1-7或（huò）d1-14。治療時間至少達到1個療程以（yǐ）上，進行療效評估。
結果:
（1）14例MDS患兒的近期完全緩解（jiě）（CR）6例，骨髓完全緩（huǎn）解（mCR）並血液學改善（HI）2例，HI 2例，疾病穩定（dìng）（SD）2例，疾病進展（PD）2例，近期臨床有（yǒu）效率為85.71%；且初診患兒的臨床（chuáng）療效（xiào）優於非初診患兒（ér）( P<0.05) ；在12例有效患兒中，1個（gè）療程即（jí）獲得（dé）有效評價（jià）的病例占57.14%，起效中位時間為1個療程。11例RCC患兒（2）至隨訪截止時，14例患兒的中位PFS為18個月，中位OS為27.5個月。

（3）尚未發現（xiàn）本（běn）方（fāng）案具有改（gǎi）變MDS 患兒異常細胞核（hé）型的作用。
（4）在14例患兒的治療中，未見明顯的毒副反應，仍有10例患兒在維持治療中。
ATRA是具有很強誘導（dǎo）分化腫瘤細胞作用的藥物。低劑量ATO/ATRA為主的誘導緩解方案治療兒童MDS 療（liáo）效確切，具（jù）有良好的（de）臨床療效及安全性，改善了患兒的生存質量。
參考文獻：
韓冰虹，王殿智，馬軍，等（děng）. 低劑量亞砷酸（suān）/維A 酸方（fāng）案治療兒童骨髓增生異常綜合（hé）征的臨床觀察.中國中醫藥科技.2015,22 (6):664-666.
關鍵信息：
1.  該研究主要的用藥方案為（）
A 維（wéi）甲酸+亞砷酸                        B 沙利度胺+地西他濱
C 維甲酸+沙利度胺                     D 維甲酸（suān）+地西他濱

2.  該研（yán）究中14例（lì）MDS患兒的臨床有效（xiào）率為（wéi）（）
A 85.71%      B 75%     C 25%       D 14.3%
3.該（gāi）研究中初診患兒的臨床療效比非初診患兒（ ）
A 好（hǎo）      B 差      C相當     D不清楚（chǔ）
答案（àn）：
1.A   2.A   3.A
的近期臨床療效為81.82%，中危及以下患兒與高危及以上患兒臨床療效比較差異無統計學意義(P>0.05)。